3月1日，美股上市公司传奇生物发布公告称，其产品西达基奥仑赛(cilta-cel，研发代号：LCAR-B38M)美国上市申请(BLA)获FDA批准，用于治疗成人复发/难治性多发性骨髓瘤(MM)。西达基奥仑赛成为中国首个获FDA批准的细胞治疗产品，也是全球第二款获批靶向BCMA的CAR-T细胞免疫疗法。

CAR-T疗法当下被称为“天价药”，目前国内已经有两款获批的CAR-T产品，售价均超百万元一针。2017年，跨国药企诺华首款CAR-T药物Kymriah获批时，定价达到47.5万美元。

业内有消息称，传奇生物的西达基奥仑赛价格超过46万美元。不过，传奇生物公司人士向本报记者表示，公司暂未公布定价。

国产CAR-T实现出海

继PD-1免疫疗法后，以CAR-T疗法为代表的细胞疗法近年逐渐成为肿瘤治疗领域又一新兴疗法。

传神生物介绍，西达基奥仑赛此次获批是主要基于关键性临床1b/2期CARTITUDE-1研究结果。最新数据显示，Cilta-cel在既往接受过四种或者以上治疗(包括蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂和抗CD38单克隆抗体)的复发或难治性多发性骨髓瘤患者中显示出高达98%的总缓解率。

今年2月10日，信达生物PD-1闯关美国FDA遇阻让创新药出海备受打击，而传奇生物的CAR-T产品西达基奥仑赛在美国获批上市又让当下陷入冰点的创新药赛道重燃希望。

对此，广州圆石投资医药行业首席研究员李益峰向《证券日报》记者表示，这款药物的获批也是继百济神州泽布替尼之后中国创新药国际化取得的新里程碑和新突破。此次获批进一步说明临床价值是FDA审批的核心标准之一，能够解决实际临床需求的药物还是能够成功出海，更加明确了FDA的审批要求。

此外，私募排排网旗下融智投资研究员包金钢认为，该款药物的获批，不仅将重塑市场对于创新药出海的逻辑，也将缓解对于CXO赛道的担忧。

创新药物获批上市之后面临的最大挑战将交棒给商业化团队。包金钢向记者表示，目前CAR-T赛道商业化的挑战包括昂贵的价格降低了可触及的人群，适应症需从血液瘤拓展到实体瘤，安全性和有效性还需优化。

据了解，在产品获批上市之前，传奇生物与杨森公司于2017年12月签订了全球独家许可和合作协议，以开发和商业化西达基奥仑赛。

传奇生物表示，公司和杨森公司从2022年起将分阶段地启动认证治疗中心网络，扩大生产能力并增加西达基奥仑赛在全美的可及性，确保西达基奥仑赛以可靠、及时的方式提供给肿瘤医生及他们的患者。

国产CAR-T加速上市

在国内，CAR-T疗法也是研发布局的重点，其中靶点主要聚焦在CD-19、BCMA上，涉及少量其他新兴靶点。“竞争相当激烈。”一位不愿具名的行业人士向记者表示。

西南证券发布的研报介绍，BCMA靶点主要针对多发性骨髓瘤，全球一共在研114个项目针对该靶点，其中75个BCMA-CART项目，中国企业在该领域最为积极，占据了48个项目。

国内上市公司布局BCMA-CART的包括信达生物、科济药业、先声药业、药明巨诺等。其中，有报道称，科济药业2022年上半年CAR-T产品CT053将申报NDA，有望成为国内第一款BCMACAR-T。

私募排排网旗下融智投资研究员包金钢认为，随着CAR-T热度的上升，越来越多企业进入该赛道。但CDE(国家药监局药审中心)显示，许多临床实验虽在进行，但由于临床资源紧缺、研发/临床实验投入大等原因，推进缓慢，CAR-T产品的研发还任重道远。

据媒体报道，作为FDA批准的首款CAR-T细胞疗法，跨国药企诺华的CAR-T产品Kymriah2021年销售额达到5.87亿美元，同比增长24%。未来，传奇生物能否创造商业“传奇”备受关注。

（文章来源：证券日报之声）

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