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6月5日，港股上市公司基石药业宣布，KIT/PDGFRA抑制剂泰吉华（阿伐替尼片）已被美国食药监局（FDA）批准用于治疗惰性系统性肥大细胞增多症（ISM）成人患者。该药也成为全球首个且唯一获批用于治疗该疾病的药物。

系统性肥大细胞增多症（SM）是一种罕见的疾病，大约95％的患者是由KIT D816V突变引起的，特征是肥大细胞失控性地增殖和激活导致多器官系统出现各种慢性、严重和突发症状。大多数患者属于ISM，既往采用的多种药物对ISM疗效有限。此前，全球范围内无批准的治疗ISM的疗法。公开信息显示，此次泰吉华ISM适应症获批之后，该药物在整个SM适应症领域的年销售峰值有望达到15亿美元。

此次泰吉华ISM适应症是基于PIONEER研究的积极结果，该研究是一项双盲、安慰剂对照的研究，也是迄今为止该疾病领域规模最大的一项研究。结果显示，相较于安慰剂组，每日一次泰吉华治疗能明显改善疾病症状和肥大细胞负荷，且安全性更优。

此前，FDA已经批准泰吉华用于胃肠道间质瘤（GIST）和晚期系统性肥大细胞增多症（SM）患者，该药还在中国和欧盟地区获批胃肠道间质瘤（GIST）等多项适应症。

（文章来源：新京报）

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